Здоровье не купишь: особенности законодательства не дают лечить детей со СМА

Родители детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) просят правительство разрешить негосударственным благотворительным фондам закупать препарат «Золгенсма» до его ввода в гражданский оборот в России. Укол ценою в жизнь Надежду на жизнь эту новость украли с сайта Кубань 24 детям с этим страшным заболеванием может дать препарат «Золгенсма», всего один укол которого устраняет генетическую причину СМА и возвращает ребенка к нормальному развитию. Стоит он огромные деньги — более 120 млн руб., но, как оказалось, даже собранная на покупку сумма из-за особенностей закона об обращении лекарственных средств не гарантирует возможность лечения.

Так, Ирина Снегирева из Северодвинска с помощью благотворительного фонда «Звезда на ладошке» (основан актрисой Аленой Хмельницкой, в состав попечительского совета входит главный редактор телеканала RT Маргарита Симоньян) собрала более 120 млн руб. для лечения своей годовалой дочери Виктории, но купить препарат не смогла, несмотря на то, что компания Novartis готова предоставить препарат, а благотворительный фонд «Звезда на ладошке» ввезти его.

И это не единичный случай, в аналогичной ситуации оказались еще семеро российских детей, в том числе и краснодарский мальчик Марк Угрехелидзе, деньги которому на укол швейцарским препаратом собирали буквально всей страной. Не попали в список Дело в том, что регистрацию в России это лекарство получило совсем недавно — 9 декабря 2021 года.

Теперь идут процедуры ввода его в гражданский оборот. Как объясняет учредитель и директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, производитель обязан разработать российскую упаковку и инструкцию (оборот в международной упаковке не допускается) и выполнить другие требования отечественного законодательства об обращении лекарственных средств. На это уходит от двух до шести (а по оценке некоторых производителей — и девяти) месяцев. — Именно в это время препарат становится полностью недоступным, даже если у тебя есть деньги, — комментирует Ольга Германенко. Но понимает это не только она, и правительством (постановление №14 от 18 января 2022 года) были внесены определенные изменения в Правила приобретения препаратов. Это дало возможность его закупки до ввода в гражданский оборот, но только фонду «Круг добра», а другим благотворительным организациям нет. Но не все нуждающиеся в лекарстве дети попадают в число подопечных фонда. «Круг добра» — фонд, созданный по поручению президента Владимира Путина. Там решение о необходимости покупки за государственный счет принимает консилиум врачей как минимум трех клиник федерального подчинения. Руководствуясь, в том числе, рядом ограничений по применению «Золгенсмы»: например, весом ребенка, необходимостью в механической вентиляции легких или в постоянном использование назогастрального зонда. И если целесообразность применения лекарства вызывает хоть какие-то сомнения, то консилиум пациентам отказывает.

Так, дочка Ирины Снегиревой трижды проходила этот консилиум, и трижды вердикт получала отрицательный. В первый раз из-за  отсутствия клинических исследований эффективности препарата в России (ранее на этом основании отказывали всем), второй — по возрасту (еще действовало ограничение до шести месяцев); третий консилиум отказал «на фоне положительной динамики» в результате применения «Спинразы». При этом еще один врачебный консилиум, собранный по просьбе Снегиревых, рассматривая случай пациентки вне критериев, установленных в РФ, одобрил введение препарата.

Время играет против

Родители «неодобренных» малышей начинают частные сборы, и небезуспешно. Руководитель благотворительного фонда «Звезда на ладошке» Алена Хмельницкая сообщила «Ъ», что в такой же ситуации, как Виктория Снегирева, сейчас находятся семь детей, причем для трех из них сбор завершен в этом году: — Уже имея деньги, они вынуждены ждать как минимум до мая. А мы знаем, что в случае со СМА время работает катастрофически против них, — отметила она.

Сейчас Ирина Снегирева от имени сообщества родителей детей со СМА написала петицию в правительство с требованием разрешить «закупать препарат на собранные денежные средства всем фондам для каждого конкретного пациента, не дожидаясь поступления препарата на рынок». Как пишет «Коммерсантъ», по мнению, Ольги Германенко, учредителя и директора фонда «Семьи СМА» возможность сейчас ввоза «Золгенсмы» по тем же правилам и основаниям, что и незарегистрированных лекарств (в международной упаковке), позволит решить проблему не только для подопечных «Круга добра», но и для малышей других организаций. В том числе и для краснодарского мальчика Марка Угрехелидзе.

Напомним, родители Марка Угрехелидзе самостоятельно открыли сбор денежных средств на его лечение препаратом «Золгесма». Всю сумму — 121 млн руб. удалось собрать 31 января 2022 года, после того, когда  неизвестный благотворитель перевел на лечение мальчика 29 млн руб. Вчера, 3 февраля, в краевом детском диагностическом центре Краснодара состоялся врачебный консилиум, в который вошли эксперты Российского национального исследовательского медицинского университета имени Н. И. Пирогова, Российской детской клинической больницы, Национального медицинской исследовательского центра здоровья детей. Мальчику, несмотря на наличие собранных денег и крайний порог в возможности лечения, в покупке «Золгенсмы» отказали.